血友病B基因治疗产品BBM-H901注射液新药上市申请获国家药品监督管理局受理

为国内递交的首个适用于血友病B的AAV基因治疗药物

上海2024年7月24日 /美通社/ -- 武田中国与信念医药集团（以下简称信念医药）今日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。此次里程碑式进展，意味着该款产品有望为中国血友病B患者带来全新的治疗选择。

BBM-H901注射液注册临床研究的牵头研究者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授表示："中国血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求，目前多使用凝血酶原复合物（PCC）和凝血因子IX用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形。BBM-H901注射液研究的数据已证实其安全性和有效性^[1],[2]，我们对该产品的上市及其为患者带来的临床获益充满期待！"

BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入"突破性治疗品种"名单。其研究者发起的临床研究（IIT）的研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》；3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示^[3]。

本次递交是基于一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究（CTR20212816），旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视。

武田长期致力于罕见疾病治疗领域的创新研发，在血友病领域已陆续引入了针对血友病A和获得性血友病的多项治疗方案。2023年，武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动BBM-H901注射液的商业化进程，助力血友病B患者获得创新治疗新选择，共同促进基因疗法的产业发展。

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3. 本文所述BBM-H901注射液还未在中国获批上市。

[1] Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513

[2] Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624

[3] Xue F, et al.  Sustained efficacy of gene transfer with BBM-H901 in Chinese Hemophilia B patients: results of long term follow up. 2024 ISTH. OC 30.4

 

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