靖因药业与CRISPR Therapeutics宣布合作，共同推进siRNA创新疗法开发

-该合作将双方在研发与产业化方面的互补能力相结合，共同开发并商业化下一代长效Factor XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD107，用于治疗血栓及血栓栓塞性疾病。

-根据协议条款，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。双方将以50-50的成本和利润分摊机制共同开发SRSD107。此外，协议还授予CRISPR Therapeutics在未来独家引进最多两个额外siRNA项目的优先授权权利。

圣地亚哥、上海、瑞士楚格和波士顿2025年5月20日 /美通社/ -- 靖因药业是一家处于临床阶段、专注于开发面向全球市场创新小干扰RNA（siRNA）疗法的生物技术公司；CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）是一家专注于为严重疾病开发变革性基因疗法的生物制药公司。今日，双方宣布达成战略合作伙伴关系，将携手推进siRNA疗法的联合开发与商业化进程。

靖因药业执行董事首席执行官冀群升博士表示："我们非常高兴与CRISPR达成此次合作。CRISPR Therapeutics是基因疗法开发领域公认的全球领导者。血栓性疾病存在大量未被满足的医疗需求，SRSD107展示的令人鼓舞的1期临床数据，进一步验证了其作为靶向凝血因子XI（FXI）同类最佳疗法的潜力。冀博士补充道， "靖因药业致力于为全球患者提供创新治疗方案。此次合作将充分发挥双方优势，携手加速新一代siRNA疗法的全球开发与临床转化。"

CRISPR Therapeutics董事长兼首席执行官Samarth Kulkarni博士表示："我们很高兴与靖因药业建立合作关系，并在近期公布的CTX310项目（靶向ANGPTL3）令人振奋的顶线数据基础上，进一步拓展我们在心血管疾病领域的管线布局。"凝血因子XI是一个创新且极具吸引力的靶点，在治疗影响全球数以百万计患者的血栓性疾病方面展现出巨大潜力。他进一步指出："SRSD107有望成为同类最佳疗法，凭借更低的给药频率和更优的临床获益，为临床治疗带来重大突破。靖因药业在siRNA平台方面的前沿技术与我们现有的研发能力高度互补，进一步丰富了我们的治疗技术平台，助力我们开发更广泛的变革性基因疗法。"

"由于心血管疾病、恶性肿瘤、和高凝状态等基础疾病的存在，大量患者面临潜在的致死性血栓栓塞性事件风险。其中相当一部分患者由于担忧出血风险或用药依从性问题，未能获得治疗或充分治疗。"TIMI研究组资深研究员、布里格姆妇科医院心脏病科主任、哈佛医学院副教授Christian T. Ruff医学博士表示，"SRSD107有望成为一款具有差异化优势的疗法，其特点包括出血风险更低、给药频率更低，患者依从性更高、无肾脏清除或药物相互作用担忧、并且具备更佳的可逆性，从而进一步降低出血风险的可能性。这些优势使其有望在现有疗法及靶向FXI其它疗法中脱颖而出。"

SRSD107是一款新一代的长效siRNA疗法，旨在选择性抑制凝血因子XI（FXI）。FXI靶点在病理性血栓形成中起关键作用，但对正常止血功能的影响较小。通过靶向FXI，SRSD107有望在降低血栓事件发生的同时，显著减少出血风险，展现出有别与凝血因子X活性（FXa）抑制剂的治疗优势。SRSD107的潜在适应症广泛，包括房颤、静脉血栓栓塞症（VTE）、肿瘤相关性血栓、接受血液透析的终末期肾病患者，以及因出血风险限制现有治疗手段的重大骨科手术人群。

目前，SRSD107已完成两项1期临床试验，结果显示单次给药安全性且耐受性良好。相关研究成果已在2025年美国心脏病学会（ACC）年会和2024年美国血液学会(ASH)年会上发布。SRSD107的2期临床试验正在启动，旨在评估其在膝关节置换术患者中预防静脉血栓栓塞症（VTE）的安全性和有效性。该研究将为确认其抗凝临床获益及后续关键性试验的剂量选择提供临床科学依据。

双方将以50:50的成本与利润分成模式，共同推进SRSD107的开发。根据协议，CRISPR将负责该产品在美国的商业化，靖因则负责大中华区市场。

此外，CRISPR拥有提名最多两个siRNA靶点的权利，并可选择主导后续的临床开发与商业化。靖因将有资格获得与项目进展挂钩的里程碑付款、附带条件的激励付款，以及按销售额分级计算的版税收入。

关于血管栓塞

血栓形成是血管内限制血液流动的血凝块，可发生在动脉或静脉循环中，是大多数心肌梗死、缺血性脑卒中和静脉血栓栓塞症（VTE）的共同病理基础。全球有四分之一的人死于血栓栓塞引发的疾病。^[1]

关于SRSD107注射液

SRSD107注射液是一款靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核酸（siRNA）药物。通过特异性肝靶向人凝血因子XI（FXI ）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血作用。临床前试验数据显示，单次皮下注射SRSD107，可降低外周血FXI浓度近100%，且持续时间可长达半年，同时未见出血。SRSD107兼具强效持久作用和良好的安全性，有望成为潜在的同类首创（First-in Class）和同类最佳（Best-in-Class）新一代更安全的抗凝药物。

关于靖因药业

靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家临床阶段的生物技术公司，以人类健康福祉为使命，致力开发颠覆慢病防治的siRNA新疗法的领军者。目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107，高脂蛋白(a)的SRSD216，和血脂异常的SRSD101。

成立于2021年，由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位，汇聚中美两地在小核酸疗法领域的人才和资源的优势，建立了以美国为源头创新发现中心，中国为全球转化医学中心的布局。利用其小核酸药物研发核心技术平台，开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。公司已累计融资近1.5亿美元。欲了解更多信息，请访问www.siriusrna.com

关于CRISPR Therapeutics

自十多年前成立以来，CRISPR Therapeutics已从一家致力于推进基因编辑计划的研究型公司发展成为一家行业领导者，并庆祝了全球首个CRISPR基因疗法获批的历史性时刻。该公司拥有多元化的产品候选组合，涵盖广泛的疾病领域，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管疾病、自身免疫疾病和罕见病。2018年，CRISPR Therapeutics将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进临床，用于研究镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗。自2023年底起，CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）在多个国家获批，用于治疗符合条件的镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者。诺贝尔奖得主的CRISPR技术彻底改变了生物医学研究，代表了一种经过临床验证的强大方法，具有潜力创造一类全新的、可能具有变革性的药物。为了加速和扩大其努力，CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals等领先公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，其全资子公司CRISPR Therapeutics, Inc.位于美国，研发业务则设在美国马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com。

引用文献：

1. Lozano R, Naghavi M, Foreman K, et al. Global and regional mortality from 235 causes of death for 20 age groups in 1990 and 2010: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2010. Lancet. 2012;380, 2095-1128.

本文RSS来源：美通社

标签：