百济神州宣布百赫安®在中国正式投入临床使用

中国北京 2025年6月24日 /美通社/ -- 百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，6月23日宣布双特异性HER2抑制剂百赫安^®（注射用泽尼达妥单抗）在中国正式供应，并同步在全国多家医疗机构投入临床使用。作为中国首个且目前唯一^[1]获批用于靶向治疗HER2高表达胆道癌的双特异性抗体，首批药物将迅速在全国百余个城市的医院和药房落地，惠及胆道癌（BTC）患者。

BTC主要包括胆囊癌（GBC）和胆管癌（CCA），在全球范围内发病率居高不下，在中国也呈上升趋势。根据中国肿瘤登记中心数据显示，2022年中国GBC新发病例约3.11万，死亡病例约2.45万^[2]；而在2020年NATURE REVIEW公布的数据显示，中国CCA年发病率也已超过6/10万人^[3]。

由于胆道癌恶性程度较高、进展迅速，且发病症状不典型，大多数患者在确诊时已处于晚期或转移阶段，无法进行手术切除。作为晚期重要治疗手段的放、化疗，往往治疗效果不佳，如接受化疗方案的晚期患者中位总生存期只有11.7个月^[4]。因此，BTC患者亟需新的临床治疗选择。

复旦大学附属中山医院樊嘉院士为患者开具处方，并表示："胆道癌具有强侵袭性、治疗棘手、预后差等特点而被称为‘小癌王'，特别是晚期胆道癌长期以来更囿于治疗选择有限、预后不佳的困境，存在大量未被满足的治疗需求。很高兴从今天开始，HER2高表达晚期胆道癌治疗迎来针对HER2靶点的创新治疗方案，为这部分患者带来新的希望。期待这款创新药物的应用，能够进一步推动晚期胆道癌治疗从‘延长生存'向‘提升患者生存质量'转变，从而令更多的中国胆道癌患者通过精准治疗实现获益提升。"

长期以来，晚期或发生转移的胆道癌患者生存预后并不理想，近年来随着以免疫、靶向治疗为代表的创新治疗方案取得突破性进展，特别是泽尼达妥单抗在中国实现临床可及，将填补这部分胆道癌抗HER2治疗空白。

"秉承‘百创新药，济世惠民'的承诺，百济神州始终将肿瘤患者治疗未尽之需摆在首位，专注通过自主研发与外部合作并行带来创新抗肿瘤药物。"百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨博士表示，"此次泽尼达妥单抗在多方共同努力下加速实现商业化供应，为胆道癌患者带来新的治疗选择，同时也标志着百济神州助力以胆道癌为代表的消化道肿瘤进一步迈向精准治疗阶段。未来，我们将继续携手各方，加速改善创新药物的可及性与可支付性，让更多有临床治疗急需的肿瘤患者能够及时获得高品质创新药物治疗，改善生存获益。"

泽尼达妥单抗是HER2靶向双特异性抗体，通过同时靶向HER2的两个非重叠表位（ECD2和ECD4），以增强抗HER2的能力。2025年5月27日，泽尼达妥单抗获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者治疗。此前，泽尼达妥单抗已于2024年11月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，并于2025年4月获欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）积极意见，支持其用于治疗HER2阳性（IHC 3+）的经治无法切除或转移性胆道癌（BTC）成人患者。

关于胆道癌

胆道癌（Biliary tract cancers, BTC），包括胆囊癌以及肝内和肝外胆管癌，约占所有消化系统肿瘤的3%^[5],[6],[7]，通常与不良预后有关^[8],[9]。约11%-25.2%的BTC患者为HER2阳性^{[10],[11],[12]}。人表皮生长因子受体2（HER2）是其他癌症抗肿瘤治疗中经过充分验证的靶点^[9],[13]。目前，BTC全球发病率呈现上升趋势，以亚洲国家为常见^[14]。

关于百赫安 ^® （注射用泽尼达妥单抗）

泽尼达妥单抗是一种靶向HER2的人源化双特异性抗体，可与HER2上的两个非重叠的胞外位点近膜胞外结构域4（ECD4）和二聚化结构域2（ECD2）发生特异性反式结合，进而导致肿瘤细胞表面上的受体减少。泽尼达妥单抗可诱导产生补体依赖性细胞毒性（CDC）、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和抗体依赖性细胞介导的细胞吞噬作用（ADCP）。这些机制导致体外和体内肿瘤生长抑制和细胞死亡^[15]。

2018年，百济神州与Zymeworks展开战略合作，在亚洲（不包括日本）、澳大利亚和新西兰共同开发和商业化泽尼达妥单抗。Jazz Pharmaceuticals负责该药物在美国、欧洲、日本和所有其他地区的开发和商业化。目前，多项泽尼达妥单抗临床研究正在开展，致力于为靶向HER2的实体肿瘤疾病提供更多治疗选择。

关于百济神州

百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注"百济神州"微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于泽尼达妥单抗为中国BTC患者带来新的治疗选择和支持患者生存获益的能力和可能性；以及在"关于百济神州"标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。关于百济神州更多媒体资源，请访问我们的新闻媒体网站。

*本材料仅在于向公众传递疾病相关知识及医药前沿信息，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。

参考文献 [1] 公开资料显示，截至2025年5月29日公示获批为止，泽尼达妥单抗是国家药品监督管理局唯一批准用于 HER2阳性胆道癌的抗HER2双抗。在全球范围，泽尼达妥单抗是美国食品药品监督管理局（FDA）目前唯一批准用于 HER2+ 胆道癌（BTC）的抗HER2双抗，尚无其他同类产品获批该适应症：https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-ziiherar [2] Bingfeng Han, Rongshou Zheng, Hongmei Zeng, et al. Cancer incidence and mortality in China, 2022. JNatl Cancer Cent. 2024 Feb 2;4(1):47-53. [3] Banales JM, Marin JJG, Lamarca A, et al. Cholangiocarcinoma 2020: the next horizon in mechanisms and management. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Sep;17(9):557-588 [4] Valle J, Wasan H, Palmer DH, et al. Cisplatin plus gemcitabine versus gemcitabine for biliary tract cancer. N Engl J Med. 2010; 362: 1273–81. [5] BENAVIDES M, ANTON A, GALLEGO J, et al. Biliary tract cancers: SEOM clinical guidelines. Clin Transl Oncol,2015,17(12):982-987 [6] HUNDAL R, SHAFFER EA. Galbladder cancer: Epidemiology and outcome. Clin Epidemiol, 2014, 6: 99-109 [7] BRAY F, LAVERSANNE M, SUNG H, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence andmortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin, 2024, 74 (3): 229-263. [8] Vogel A, Bridgewater J, Edeline J, et al. Biliary tract cancer: ESMO Clinical Practice Guideline for diagnosis, treatment, and follow-up. Ann Oncol. 2023;34(2):127-40. [9] Chakrabarti, S., Kamgar, M., Mahipal, A. Targeted therapies in advanced biliary tract cancer: an evolving paradigm. Cancers. 2020;12(8), 2039. [10] Choong-kun Lee, et al. 2025 ASCO GI Abstr. #629. [11] Hiraoka N, et al. Hum Pathol. 2020 Nov:105:9-19. [12] Vivaldi C, et al. Oncologist. 2020 Oct;25(10):886-893. [13] Meric-Bernstam, F., Beeram, et al. Zanidatamab, a novel bispecific antibody, for the treatment of locally advanced or metastatic HER2-expressing or HER2-amplified cancers: a phase 1, dose-escalation and expansion study. The Lancet Oncology. 2022 Dec;23(12):1558-1570. [14] 中国临床肿瘤学会(CSCO)胆道肿瘤专家委员会.胆道恶性肿瘤精准检测与分子诊断专家共识[J].临床肿瘤学杂志, 2024, 29(8):797-804. [15] Weisser NE, Sanches M, Escobar-Cabrera E et al. An anti-HER2 biparatopic antibody that induces unique HER2 clustering and complement-dependent cytotoxicity. Nature Communications. 2023 Mar 13;14(1):1394.

 

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