维昇药业治疗软骨发育不全新药II期中国临床试验申请获批

1月7日，维昇药业宣布其向国家药品监督管理局递交的注射用TransCon CNP(TransCon C-型利钠肽)用于软骨发育不全(ACH)患者的II期新药临床试验申请已经获得批准，即将在中国开展ACcomplisH China临床试验，实现了与ACcomplisH(一项正在由Ascendis Pharma开展的TransCon C-型利钠肽II期全球临床试验)全球同步。

TransCon CNP通过持续提供活性CNP以抑制过度激活的成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号通路，每周一次给药缓慢释放，旨在帮助ACH儿童患者重建骨骼生长平衡，同时改善和预防ACH的并发症。TransCon CNP已同时获得美国食品和药品监督管理局和欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。

软骨发育不全是最常见的非匀称性身材矮小，属于一种常染色体显性遗传性疾病，约80%患者的父母身高正常，发病是因为新生儿发生致病性基因突变。据目前已知数据披露，ACH在活产婴儿中的发病率为1:25,000，影响全球大约25万人。患者通常表现为四肢短小、头大以及特征性面容伴前额突出和面中部后缩，婴儿期肌低下是典型表现，到成年时，身高也只有1.3米左右。此外，ACH还可导致多种严重的并发症，包括枕骨大孔缩小、睡眠呼吸暂停和慢性耳部感染等，使得患者死亡风险增高，生活质量低下。

对于大部分的ACH患者，可以通过特异性的临床及影像学表现来进行诊断。对于部分诊断不明确或表现不典型的患者，可以通过FGFR3杂合体基因变异的检测得以确诊。

治疗方面，目前全球市场上尚未有十分有效的药物被批准用于治疗ACH。由于缺乏根本性治疗手段，为预防和控制多种合并症，导致患者可能需承受高昂的医疗费用，为个人、家庭及社会保障系统带来沉重负担。

“我们本次在中国获批的ACcomplisH China研究，是全球临床开发计划中的重要组成，在充分论证及反复沟通其合理性及安全性后获得新药临床试验批准。这将是一项在软骨发育不全患者中评估每周一次TransCon CNP皮下给药的安全性和疗效、多中心、随机、对照、II期临床试验。”维昇药业首席医学官杨军博士介绍道：“主要研究目的是评估治疗的安全性和对12个月年化生长速率的作用。我们将在确保患者安全及试验质量的前提下加速全球研发的进度。”

来源于健康时报网